SUS adota terapia com Zolgensma para tratar AME tipo 1. O medicamento, que custa R$ 7 milhões, agora faz parte do sistema público de saúde
SUS oferece terapia gênica
A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer um tratamento inovador e gratuito para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Esta doença rara afeta os movimentos do corpo e também a respiração, podendo levar à morte precoce se não tratada. A equipe de saúde fará o tratamento com o medicamento Zolgensma, uma terapia gênica de alto custo. Na rede privada, o valor pode alcançar valores próximos a R$ 7 milhões.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Ela visa corrigir um defeito genético que afeta a produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores, que são responsáveis por funções vitais como a respiração e o movimento. Esta terapia será aplicada a crianças de até seis meses de idade, desde que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Esse é um marco para o SUS, que agora integra um seleto grupo de países a oferecer esse tratamento inovador no sistema público de saúde.
Estratégia de compartilhamento de risco
O Ministério da Saúde e a empresa farmacêutica Novartis firmaram um acordo de compartilhamento de risco, que viabilizou a disponibilização do Zolgensma. A empresa condicionará o pagamento pela terapia ao desempenho do medicamento no paciente. Isso significa que o SUS só pagará o tratamento conforme o resultado obtido nas crianças, com avaliações periódicas para monitorar o impacto do Zolgensma na melhoria da qualidade de vida dos pacientes.
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que afeta cerca de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Ela compromete a capacidade de produção de uma proteína crucial para os neurônios motores, afetando movimentos simples e funções vitais como respirar e engolir. Antes da incorporação do Zolgensma, as opções de tratamento no SUS para AME tipo 1 incluíam terapias contínuas, como nusinersena e risdiplam. Esses medicamentos são importantes para estabilizar a progressão da doença. No entanto, o Zolgensma, administrado em uma única dose, pode oferecer avanços significativos, como a capacidade de a criança engolir, mastigar e até sentar sem apoio.
Referências e acompanhamento
O SUS implantará o tratamento em 28 centros de referência em 18 estados. Estes centros terão equipes especializadas que farão o acompanhamento permanente dos pacientes. O protocolo clínico e as diretrizes terapêuticas já foram estabelecidos para garantir que o tratamento seja feito com segurança. A equipe realizará o acompanhamento do desempenho da terapia ao longo de cinco anos, monitorando continuamente a melhoria na qualidade de vida das crianças.
Além disso, antes da incorporação oficial do Zolgensma, o Ministério da Saúde já havia atendido 161 ações judiciais que garantiam o acesso ao medicamento a pacientes com a doença. A inclusão do Zolgensma no SUS é um avanço que representa um compromisso com o acesso à saúde de alta complexidade para todos os cidadãos.
